多发性骨髓瘤，又称为“吃骨头的血液病”，位居血液系统恶性疾病的第二位，仅次于淋巴瘤，多见于中老年人。近日，深圳大学总医院血液肿瘤科在深圳市率先开展以BCMA为靶点的新型CAR-T细胞治疗复发难治性多发性骨髓瘤，为常规治疗手段无效的患者带来了新希望。
【资料图】
腰疼竟是血液里长了“恶性肿瘤”
2021年1月，67岁的武先生（化名）搬重物后出现腰背部疼痛，起初以为只是闪了一下腰，没太在意，在家旁边做了针灸和按摩。可两个月后，腰背痛不但没有减轻反而有加重的趋势。到医院就诊后，医生给他开了止痛药，连续吃了一周，不见好转。
武先生再次去医院复诊时完善了血生化及影像学检查，发现合并了贫血、肾功能衰竭，PET-CT检查发现全身多发骨骼骨质破坏。医生高度怀疑是恶性肿瘤，随后做了腰部软组织肿块穿刺活检，病理结果考虑骨髓瘤可能。医生建议武先生尽快到血液专科进行治疗。
2021年3月11日，武先生来到深圳大学总医院血液肿瘤科就诊。医生为他进行详细检查，并完善了骨髓穿刺及相关预后基因检测。根据病史和实验室检查，武先生被明确诊断为多发性骨髓瘤（高危组）伴髓外浆细胞瘤。
诊断明确后，武先生在家人的鼓励和支持下，在该院接受了规律化疗。2个疗程后，评估治疗效果未达到完全缓解。更换方案继续化疗2个疗程，第4疗程结束后，评估疾病仍未完全缓解，综合评估显示，武先生的情况属于难治性多发性骨髓瘤。
找准靶点治疗两个月后病情缓解
随着病情的进展，武先生已经出现全身多处严重骨痛，只能躺在床上静养。在治疗方面，已经用过的药品对武先生无效后，就只能选择其他药物，但再换药的空间很小，他面临着用药难和身体遭受折磨的双重困境。
听说深大总医院血液肿瘤科于力教授发起了一项新型BCMA CAR-T治疗复发难治性多发性骨髓瘤的临床研究，武先生强烈要求加入该临床试验“试一试”。于力教授十分重视，立即组织团队专家针对武先生进行全面评估。经过认真研究，治疗团队为武先生制定了个体化CAR-T治疗方案。
2021年9月27日，武先生在层流病房内接受回输BCMA CAR-T细胞。没想到回输后第28天，复查血清免疫固定电泳κ阴性、尿免疫固定电泳κ阴性。回输后第55天，复查骨髓穿刺，结果显示：骨髓涂片及骨髓流式均未见异常骨髓瘤细胞。回输后2个月，复查右侧背部肿块活检，病理提示未见肿瘤细胞。这表明BCMA CAR-T治疗复发难治性多发性骨髓瘤取得阶段性成功，肿瘤细胞被完全清除，病情得到缓解。
出院后，武先生每个月都会到深大总医院复查，他身体状况良好，可以正常行走和生活自理，疾病完全缓解期已超过12个月。
出现骨痛、骨折、贫血、肾功能异常要警惕
据介绍，多发性骨髓瘤早期发病隐蔽，随着病情进展，可能出现以下症状：骨痛是最常见的早期症状，疼痛部位不固定，以腰部疼痛最为多见；其次是贫血，一般前期较轻，后期较重；三是肾功能异常，包括肌酐和尿酸升高等；四是骨折或骨骼变形，多发生在不负重的部位等。
多发性骨髓瘤的传统治疗包括化疗、造血干细胞移植治疗等，治疗效果并不理想，容易复发，预后较差。近年来，随着科研发展、技术进步，出现了靶向治疗、免疫治疗等新手段，明显延长了患者的生存期，提高了生活质量。
嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法是一种新型的细胞免疫疗法，主要治疗晚期复发难治性急性B淋巴细胞白血病，在多个临床试验中治愈率达到80%以上。CAR-T疗法的成功标志着免疫细胞治疗时代的来临。美国FDA至今已经批准通过了6款CAR-T细胞药物，国内已有两款CAR-T细胞药物批准用于血液系统恶性肿瘤的治疗。
目前，深圳大学总医院血液肿瘤科开展的BCMA CAR-T项目已入组4位患者，均已达到完全缓解。其中，一位患者的随访时间已经达到一年半，实现长期完全缓解。另外3位患者正在临床随访中。
（原标题《67岁老先生液里长了“恶性肿瘤”，CAR-T细胞疗法治好罕见血液病》）
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